Altro eccezionale risultato della Sanità partenopea: una neonata è stata salvata grazie a una terapia a base del farmaco più caro al mondo

Napoli, bambina salva grazie a un farmaco dal costo di 1.9 milioni di euro
La bambina insieme ai suoi genitori

Una bambina di appena 6 mesi, affetta da atrofia muscolare spinale di “tipo 1”, un’invalidante malattia genetica neuromuscolare, è stata salvata grazie allo straordinario lavoro dell’equipe di operatori sanitari dell’Ospedale pediatrico “Santobono-Pausilipon“, eccellenza della sanità partenopea, e al servizio farmaceutico della Regione Campania. Alla piccola è stata somministrata una terapia genica estremamente innovativa basata su un farmaco considerato il più costoso al mondo: 1.9 milioni di euro per singolo trattamento ed è a carico del sistema sanitario pubblico solo per i pazienti entro i sei mesi di età. Tuttavia, in questi giorni è in discussione la possibilità di estendere la copertura del relativo costo da parte del Sistema Sanitario Nazionale anche ai pazienti con più di sei mesi di età. Il suddetto farmaco, prodotto dall’azienda farmaceutica americana “Avexis“, corregge il problema genetico determinando la completa regressione della malattia. “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico, diretto da Ugo Trama, e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è’ impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’azienda che si è ormai consolidata ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”, ha commentato Anna Maria Minicucci, Direttrice Generale dell’Azienda Santobono-Pausilipon.

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Napoli, neonata salvata grazie al farmaco più caro al mondo. De Luca: “Altra dimostrazione di eccellenza della Sanità campana”

Come informa l’edizione online del quotidiano “La Repubblica”, l’atrofia muscolare spinale insorge subito dopo la nascita causando una progressiva astenia muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione causando, quindi, la morte entro i primi due anni di vita. La terapia si basa su un vettore virale che, privato del suo patrimonio genetico, è capace di veicolare il gene assente nelle cellule motorie del midollo spinale consentendole di produrre la proteina la cui mancata sintesi è alla base dell’insorgenza di questa malattia. La bambina è stata tenuta una settimana in osservazione per monitorare gli effetti collaterali connessi alla somministrazione del farmaco e ora è tornata a casa con i genitori.

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Entusiasta il Governatore Vincenzo De Luca: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Ringrazio la Direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.